公開日：2016年05月27日

ALSの患者さんの治験について、知らない方は確認して下さいねー

医療ニュースを読んでいたら以下の記事がありました。ALSの患者さんへの治験が東北大と阪大で開始されるとのことでした。皆さんはもう知っていましたか？（５月１３日の記事でしたが恥ずかしながら今井は今日知りました。）

産経ニュースより　http://www.sankei.com/life/news/160513/lif1605130029-n1.html

ＡＬＳ新薬の臨床試験　東北大など、進行抑制を検証

　東北大と大阪大の研究チームは１３日、全身の筋力が低下する難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の新薬の臨床試験を始めると発表した。平成２３～２６年に行った臨床試験で安全性が確認されたとし、今回は病状の進行を抑える効果があるかどうかを調べる。

ＡＬＳは、脳や脊髄の運動神経細胞の障害による疾患で、患者は国内で９千人以上、世界で３５万人いる。東北大の青木正志教授（神経内科）は「３年後を目標に新薬の実用化を目指したい」としている。

チームは肝細胞を増殖させるＨＧＦというタンパク質に着目。ＨＧＦは神経細胞を保護する働きがあり、ラットの実験では筋力低下が抑制され、生存期間が約１・６倍延びた。チームは、ＡＬＳ患者計１５人に脇腹から脊髄にＨＧＦを最長５週間投与し、重大な副作用がないことを確認した。

今回の試験対象は２０歳以上７０歳以下で、発症後２年半以内の症状が比較的軽い東北大病院と大阪大病院の患者計４８人。

とのことでしたので早速東北大のHPみてみました。以下コピペしていますので知らない患者さんで該当しそうな方いましたら是非教えてあげてください。（今日はコピペばかりのブログです・・・・・後で他の記事書きますので勘弁です）

https://www.tohoku.ac.jp/japanese/2016/05/press20160513-02.html　より

筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象とした肝細胞増殖因子（HGF）の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始

2016年5月13日 11:00 | プレスリリース , 受賞・成果等 , 研究成果

東北大学大学院医学系研究科神経内科学分野の青木正志教授（東北大学病院神経内科科長）は、大阪大学大学院医学系研究科神経内科学の望月秀樹教授（大阪大学医学部附属病院神経内科・脳卒中科長）と共同で、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象とする肝細胞増殖因子（HGF）組換えタンパク質の第II相試験（医師主導治験）（以下、本治験）を実施します。本治験は、日本医療研究開発機構（AMED）の難治性疾患実用化研究事業による支援を受け、東北大学病院および大阪大学医学部附属病院において行います。

ALSは、主に運動神経の変性によって全身の筋肉にやせと筋力低下が進行し、やがては呼吸筋まひにいたる難治性の神経疾患です。症状を改善するような治療法がないため、新しい治療法の開発が切望されています。青木教授を中心とする研究グループはこれまで、日本で発見された神経栄養因子であるHGFを用いたALS治療法の開発に取り組んできました。

HGFはもともと肝細胞の増殖因子として発見された生理活性物質ですが、運動神経細胞の保護効果を示す神経栄養因子としての作用も強く、難治性神経疾患に対する治療薬として臨床応用が期待されてきました。青木正志教授らは、慶應義塾大学医学部生理学教室の岡野栄之教授および整形外科学教室の中村雅也教授、旭川医科大学脳機能医工学研究センターの船越洋准教授らと協同して組換えHGFタンパク質を医薬品化する創薬研究を行い、2011年～2014年、世界初の組換えHGFタンパク質の脊髄腔内投与による第I相試験を東北大学病院で実施しました。その結果、安全性と薬物動態を15名の軽症ALS患者で確認できました。

この成果を経て、今回はALSに対するHGFの有効性と安全性を確認するための第II相試験を計画しました。本治験では、東北大学病院、大阪大学医学部附属病院のそれぞれで24例ずつ、合計48例のALS患者に参加いただく予定です。本治験で使用する治験薬は、ヒトのHGFを遺伝子組換え技術により製造・製剤化したもの（開発コード：KP-100IT）で、クリングルファーマ株式会社から提供されます。

本治験の実施については、東北大学病院および大阪大学医学部附属病院の治験審査委員会（IRB）の承認を受けており、2016年4月28日に医薬品医療機器総合機構（PMDA）に東北大学病院で実施する治験計画届を提出しました。治験期間は2019年8月までを予定しています。